Ομάδα γιατρών σημείωσε μια ενδεχομένως σημαντική πρόοδο στην αναζήτηση θεραπείας για το σύνδρομο του δύσκαμπτου ατόμου (Stiff Person Syndrome – SPS), μια αυτοάνοση πάθηση από την οποία πάσχει η τραγουδίστρια Σελίν Ντιόν.
Το σύνδρομο του δύσκαμπτου ατόμου είναι μια σπάνια νόσος που προσβάλλει το κεντρικό νευρικό σύστημα και μπορεί να προκαλέσει σοβαρή δυσκαμψία σε ολόκληρο το σώμα, καθώς και επώδυνους μυϊκούς σπασμούς. Παρά τις έρευνες δεκαετιών δεν υπάρχει μέχρι σήμερα θεραπεία.
Τώρα, μια ομάδα νευρολόγων στις ΗΠΑ, η οποία δοκιμάζει μια νέα μορφή ανοσοθεραπείας, ανακοίνωσε «ενθαρρυντικά» και «ιδιαίτερα αισιόδοξα» αποτελέσματα: η θεραπεία έχει οδηγήσει σε θεαματική βελτίωση της κατάστασης ανθρώπων που πάσχουν από το σύνδρομο.
Σύμφωνα με γιατρούς της Κλινικής Mayo ασθενείς που προηγουμένως χρειάζονταν βοήθεια ακόμη και για βασικές καθημερινές δραστηριότητες και δυσκολεύονταν να περπατήσουν έχουν ανακτήσει την ικανότητά τους να συμμετέχουν στην καθημερινή ζωή. Ορισμένοι μάλιστα επέστρεψαν στην εργασία τους και ξανάρχισαν τα χόμπι τους.
Το επίτευγμα
Η νέα θεραπεία, γνωστή ως θεραπεία με κύτταρα CAR-T, χρησιμοποιείται ήδη για την αντιμετώπιση του καρκίνου και επαναπρογραμματίζει τα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος του ασθενούς, ώστε να συμβάλουν στην καταπολέμηση της νόσου. Στη διάρκεια της μελέτης, οι ερευνητές απομόνωσαν τα ίδια τα Τ-λεμφοκύτταρα των ασθενών με σύνδρομο δύσκαμπτου ατόμου — έναν τύπο κυττάρων του ανοσοποιητικού — και τα τροποποίησαν γενετικά, ώστε να εξουδετερώνουν τα κύτταρα που προκαλούν τη νόσο.
Οι νευρολόγοι δήλωσαν ότι τα αποτελέσματα τα οποία δημοσιεύθηκαν στην επιθεώρηση «JAMA Neurology» είναι ιδιαίτερα ενθαρρυντικά καθώς οι ασθενείς κατάφεραν να επιστρέψουν σε δραστηριότητες που φοβούνταν ότι δεν θα μπορούσαν να κάνουν ποτέ ξανά.
Η Δρ. Αναστασία Ζεκερίδου, νευρολόγος και ερευνήτρια στην Κλινική Mayo στο Ρότσεστερ, δήλωσε: «Αυτό που μας εντυπωσίασε περισσότερο ήταν ο βαθμός βελτίωσης που παρατηρήσαμε σε ορισμένους ασθενείς. Με τις υπάρχουσες θεραπείες, ενδέχεται να μπορούμε να βελτιώσουμε τα συμπτώματα, αλλά πολύ σπάνια βλέπουμε ασθενείς να ανακτούν το προηγούμενο επίπεδο λειτουργικότητάς τους. Αυτά τα πρώτα αποτελέσματα είναι ιδιαίτερα ενθαρρυντικά και το βασικό ερώτημα τώρα είναι εάν οι βελτιώσεις αυτές θα διατηρηθούν με την πάροδο του χρόνου».
Ο Τζόναθαν Γουόλντεν, ένας από τους ασθενείς που συμμετείχαν στη δοκιμή είχε φτάσει στο σημείο να χρειάζεται τη βοήθεια της οικογένειάς του ακόμη και για να περπατήσει ή να εκτελέσει βασικές καθημερινές δραστηριότητες. Μετά τη θεραπεία CAR-T, όμως, επέστρεψε στην εργασία του. «Μπορώ να πηγαίνω στη δουλειά κάθε μέρα. Μπορώ να κάνω όλα όσα έκανα και παλαιότερα. Πηγαίνω για κυνήγι, μπορώ να πάω για ψάρεμα», δήλωσε. «Δεν έχω παρουσιάσει ούτε ένα επεισόδιο από τότε που έλαβα τη θεραπεία».
Μια άλλη ασθενής, η Σάρι Σεν Ζερμέν, υπέφερε από έντονες κράμπες στα πόδια και δυσκολία στο περπάτημα, ενώ αργότερα εμφάνισε ακόμη και μυϊκή δυσκαμψία και πτώσεις. Μετά τη θεραπεία CAR-T, ωστόσο, παρουσίασε σημαντική βελτίωση. Όπως λέει, κάθε μέρα αισθάνεται «όλο και καλύτερα».
«Μετά τη θεραπεία, μια μέρα σηκώθηκα και σκέφτηκα: “Αισθάνομαι πραγματικά πολύ καλά”. Έτσι, ανέβηκα στον διάδρομο γυμναστικής για να περπατήσω», ανέφερε. «Ο σύζυγός μου έτρεξε μέσα στο δωμάτιο, επειδή έκλαιγα, και με ρώτησε: “Είσαι καλά;”. Κι εγώ του απάντησα: “Μόλις περπάτησα για επτά λεπτά στον διάδρομο!”».
Ο Δρ. Σον Πίτοκ, επικεφαλής του Τμήματος Νευρολογίας της Κλινικής Mayo, δήλωσε: «Η θεραπεία CAR-T έχει ήδη μεταμορφώσει την αντιμετώπιση ορισμένων μορφών καρκίνου και τώρα αρχίζουμε να διαπιστώνουμε τις δυνατότητές της και στις αυτοάνοσες νευρολογικές παθήσεις.Τα αποτελέσματα στο σύνδρομο του δύσκαμπτου ατόμου προσφέρουν τεράστια ελπίδα, όχι μόνο στους ανθρώπους που ζουν με αυτή τη νόσο, αλλά ενδεχομένως και σε ασθενείς με άλλες νευρολογικές παθήσεις που προκαλούνται από διαταραχές του ανοσοποιητικού συστήματος και για τις οποίες οι αποτελεσματικές θεραπευτικές επιλογές παραμένουν περιορισμένες. Έχουμε ακόμη πολλά να μάθουμε, αλλά αυτή η εξέλιξη ανοίγει έναν συναρπαστικό νέο δρόμο για τον συγκεκριμένο επιστημονικό τομέα».
Η Σελίν Ντιόν ανακοίνωσε ότι είχε διαγνωστεί με σύνδρομο δύσκαμπτου ατόμου τον Δεκέμβριο του 2022. Σε βίντεο που δημοσίευσε στο Instagram, ενημέρωσε τους θαυμαστές της ότι η πάθηση είχε επηρεάσει «κάθε πτυχή της καθημερινής μου ζωής», μεταξύ άλλων και τη φωνή της.
Η Γιασμίν Σέιχ, επικεφαλής πολιτικής και δημοσίων υποθέσεων της φιλανθρωπικής οργάνωσης Anthony Nolan, η οποία δραστηριοποιείται στον τομέα του καρκίνου του αίματος και δεν συμμετείχε στη δοκιμή, δήλωσε: «Η συγκεκριμένη έρευνα αποτελεί μια συναρπαστική εξέλιξη, καθώς προσφέρει περισσότερα στοιχεία ότι οι θεραπείες με κύτταρα CAR-T θα μπορούσαν να έχουν εφαρμογές πέρα από τον καρκίνο του αίματος και να προσφέρουν νέα ελπίδα σε ανθρώπους που ζουν με άλλες παθήσεις, μεταξύ των οποίων και το σύνδρομο δύσκαμπτου ατόμου».
* Η Αναστασία Ζεκερίδου είναι νευρολόγος με εξειδίκευση στα αυτοάνοσα νοσήματα του νευρικού συστήματος και κατέχει παράλληλη θέση στο Τμήμα Εργαστηριακής Ιατρικής και Παθολογίας, στο Εργαστήριο Νευροανοσολογίας. Απέκτησε το πτυχίο Ιατρικής και τον διδακτορικό της τίτλο (PhD) στν Ελλάδα και ολοκλήρωσε την ειδικότητά της στη Νευρολογία στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο της Λωζάνης (CHUV), προτού ενταχθεί στο δυναμικό της Mayo Clinic. Το ερευνητικό και κλινικό της έργο επικεντρώνεται στη διάγνωση και τη θεραπεία ασθενών με αυτοάνοσα νευρολογικά νοσήματα, με ιδιαίτερη έμφαση στα παρανεοπλασματικά νευρολογικά σύνδρομα και στις νευρολογικές επιπλοκές της ανοσοθεραπείας του καρκίνου με αναστολείς των ανοσολογικών σημείων ελέγχου (immune-checkpoint inhibitors).
Naftemporiki.gr
Για να εμφανίζονται περισσότερα άρθρα της Ναυτεμπορικής στις αναζητήσεις σας εύκολα και γρήγορα, πρέπει να προσθέσετε το site στις προτιμώμενες πηγές σας. Μπορείτε να το κάνετε πηγαίνοντας εδώ.
