Μία ερευνητική ομάδα από την Ελλάδα με επικεφαλής τον Γιώργο Σκρέτα ανέπτυξε ένα καινοτόμο φαρμακευτικό μόριο, το οποίο σε προκλινικές δοκιμές αποκατέστησε την ικανότητα μάθησης και μνήμης σε ζωικά μοντέλα με χαρακτηριστικά της νόσου Αλτσχάιμερ.
Η ανακάλυψη είναι αποτέλεσμα συνεργασίας μεταξύ επιστημόνων του Ερευνητικού Κέντρου Βιοϊατρικών Επιστημών «Αλέξανδρος Φλέμινγκ», του Εθνικού Ιδρύματος Ερευνών και της spin-off εταιρείας ResQ Biotech. Το μόριο RSQ-020 δρα στοχεύοντας την πρωτεΐνη Tau, η οποία, όταν αναδιπλώνεται ανώμαλα και σχηματίζει συσσωματώματα, συνδέεται με την εμφάνιση και την εξέλιξη σοβαρών νευροεκφυλιστικών διαταραχών.
Η ανάπτυξη του RSQ-020 βασίστηκε σε μία νέα τεχνολογική πλατφόρμα που δημιούργησε η ίδια ερευνητική ομάδα. Η μέθοδος χρησιμοποιεί τροποποιημένα βακτήρια, τα οποία μπορούν να παράγουν έναν τεράστιο αριθμό διαφορετικών υποψήφιων μορίων, ενώ ταυτόχρονα υποδεικνύουν ποια από αυτά διαθέτουν πραγματική βιολογική δράση. Στόχος είναι να εντοπιστούν ουσίες που μπορούν να αποκαταστήσουν τη λειτουργία πρωτεϊνών οι οποίες έχουν χάσει τη φυσιολογική τους δομή.
Πού βασίζεται η κλασική ανάπτυξη φαρμάκων
Η συγκεκριμένη προσέγγιση διαφέρει σημαντικά από την παραδοσιακή διαδικασία ανακάλυψης φαρμάκων, δήλωσε ο Γιώργος Σκρέτας, διευθυντής του Ινστιτούτου Βιοκαινοτομίας στο Ερευνητικό Κέντρο Βιοϊατρικών Επιστημών «Αλέξανδρος Φλέμινγκ» και συνεργαζόμενος ερευνητής στο Ινστιτούτο Χημικής Βιολογίας του Εθνικού Ιδρύματος Ερευνών.
Σύμφωνα με τον ίδιο, η κλασική ανάπτυξη φαρμάκων βασίζεται στην εύρεση ενός μορίου που «ταιριάζει» σε έναν συγκεκριμένο στόχο πρωτεΐνης, όπως το κλειδί στην κλειδαριά. Ωστόσο, οι πρωτεΐνες που εμπλέκονται στις ασθένειες που προκαλούνται από λανθασμένη αναδίπλωση δεν έχουν σταθερό σχήμα, αλλά αλλάζουν συνεχώς, γεγονός που καθιστά ιδιαίτερα δύσκολη την ανάπτυξη αποτελεσματικών θεραπειών.
«Αντί να αναζητούμε απλώς ένα μόριο που θα συνδεθεί σε μία συγκεκριμένη θέση της πρωτεΐνης, αναζητούμε απευθείας ένα μόριο που προκαλεί το επιθυμητό αποτέλεσμα. Η τεχνολογία μας μάς επιτρέπει να βλέπουμε πότε μια ελαττωματική πρωτεΐνη αποκαθίσταται, επειδή τα βακτήρια που χρησιμοποιούμε εκπέμπουν ένα πράσινο σήμα όταν συμβαίνει αυτό», δήλωσε ο ερευνητής.
Πώς λειτουργεί στην πράξη
Στην πράξη, οι επιστήμονες εισήγαγαν σε ένα βακτήριο την ανθρώπινη πρωτεΐνη που μελετούν και το προγραμμάτισαν ώστε να φωτίζεται μόνο όταν η συγκεκριμένη πρωτεΐνη επιστρέφει σε μια πιο φυσιολογική κατάσταση. Ταυτόχρονα, τα ίδια κύτταρα παράγουν δισεκατομμύρια διαφορετικά μικρά μόρια, καθένα από τα οποία αποτελεί μία πιθανή λύση στο πρόβλημα της λανθασμένης αναδίπλωσης.
Όταν ένα βακτήριο εκπέμπει φως, αυτό αποτελεί ένδειξη ότι περιέχει ένα μόριο το οποίο έχει επιτύχει τον επιθυμητό στόχο.
Με αυτόν τον τρόπο, αντί να βασίζονται σε χρονοβόρες δοκιμές που πραγματοποιούνται αποκλειστικά σε εργαστηριακές συνθήκες, οι ερευνητές μπορούν μέσα σε σύντομο χρονικό διάστημα να εντοπίζουν μόρια που ήδη λειτουργούν μέσα σε ζωντανά κύτταρα, ένα περιβάλλον που προσεγγίζει περισσότερο τις πραγματικές συνθήκες μιας ανθρώπινης ασθένειας.
Η τεχνολογία αναπτύχθηκε αρχικά με επίκεντρο την αμυοτροφική πλευρική σκλήρυνση (ALS) και την πρωτεΐνη SOD1, όμως οι πιθανές εφαρμογές της επεκτείνονται και σε πολλές άλλες νευροεκφυλιστικές παθήσεις. Η λανθασμένη αναδίπλωση πρωτεϊνών αποτελεί κοινό χαρακτηριστικό ασθενειών όπως η νόσος Αλτσχάιμερ, η νόσος Πάρκινσον και άλλες σοβαρές διαταραχές του νευρικού συστήματος.
Με πληροφορίες από Euronews
